הטיפולים הקיימים כיום הינם סימפטומטיים

הפרעת הספקטרום האוטיסטי (ASD) היא הפרעה התפתחותית, המאופיינת בליקויים בתקשורת, באינטראקציות חברתיות, בתפיסה חושית ובהתנהגויות חוזרות ונשנות. היא מופיעה בדרך כלל בשלוש השנים הראשונות לחיים. כיום, לא קיימים טיפולים מרפאים זמינים לטיפול בהפרעה, מכיוון שגורמיה אינם מובנים היטב.

לפיכך, הגישות הטיפוליות הנוכחיות ל-ASD הן סימפטומטיות. עם זאת, טיפולים סימפטומטיים אינם מטפלים בגורמים אטיולוגיים מרכזיים. רפואה מותאמת אישית תספק אפשרויות טיפוליות המותאמות כדי להתמודד עם ממצאי האבחון הספציפיים של כל אחד ואחת. התערבות מוקדמת קשורה לעתים קרובות לשיפורים משמעותיים.

למרות טיפולים התנהגותיים, פסיכולוגיים ו/או חינוכיים אינטנסיביים וטיפול תרופתי להקלה על התסמינים, אנשים רבים אינם מצליחים להגיע לשיפור משמעותי. תגובה לטיפול בתאי גזע עשויה לאפשר לנבדקים ליהנות מטיפול פסיכולוגי/התנהגותי, שיעניק להם עצמאות רבה יותר ויפחית את הצורך בליווי לאורך החיים והמתח בתוך המשפחה.

רפואה ממוקדת אישית: טיפולים חדשניים בתאי גזע

כיום החוקרים והקהילה הרפואית בוחנים את השימוש הפוטנציאלי בתאי גזע עבור מצבים רפואיים רבים, בשל התכונות הטיפוליות הייחודיות שלהם, הן להתחדשות רקמות והן לוויסות חיסוני. לאור פרופיל הבטיחות הגבוה שלהם, תאי הגזע הינם אופציה מבטיחה לטיפול ב-ASD מבחינת הפוטנציאל להחזרת התפקוד החיסוני התקין.

מהם תאי הגזע

תאי גזע הם תאים בעלי יכולת התחדשות שניתן לבודדם בקלות מהפציינט אשר מסוגלים להתמיין למגוון רחב של סוגי תאים ייחודיים. תאי הגזע זוכים להערכה רבה בשל היתרונות שלהם בטיפול במחלות, במיוחד בשל יכולתם לתקן רקמות ולשפעל תגובות אימונומודולטוריות. השתלות של תאי גזע (מאדם אחר) והשתלות חוזרות (אוטולוגיות, מתוך גופו של המטופל עצמו) מבוצעות באופן שגרתי כטיפול סטנדרטי במחלות אונקולוגיות לאחר רדיותרפיה או כימותרפיה אינטנסיבית. בשנים האחרונות, נבחנה השפעתן של השתלות אוטולוגיות של תאי גזע על מספר מחלות ניווניות ודלקתיות, והוכח כי הן משפרות את התסמינים.

טיפול בתאי גזע עבור ASD

עדויות אפידמיולוגיות ואימונולוגיות מצביעות על אטיולוגיה חיסונית בתת-קבוצה של ילדים עם ASD. נתונים ראשוניים של צל-אל ממחקר האבחון שלה מאשרים תצפית זו. לפיכך, לעירוי של תאי גזע עשויה להיות השפעה מרפאה על ASD, ונתונים מהספרות תומכים באפשרות זו. המינון האופטימלי, הגיל המיטבי לטיפול ומספר ועיתוי הטיפולים הם שאלות פתוחות עבור המחקר הקליני שלנו. צל-אל מבקשת לבצע הערכה מקיפה יותר של ההשפעה של השתלת תאי גזע אוטולוגית על מטופלים צעירים עם ASD. העבודה הקלינית שלנו מתמקדת במטופלים צעירים יותר, מכיוון שבשלב זה יש להם גמישות מוחית רבה יותר עם תגובתיות טובה יותר לאפנון חיסוני.

השתלת תאי גזע אוטולוגית – תיאור ההליך

תאי הגזע נאספים ממטופל שנמצא תחת טשטוש המבוצעת באמצעות חומר הרדמה קל וקצר טווח. מעצם הירך אוספים 3-5 מ"ל לכל ק"ג משקל גוף, מה שבדרך כלל לא גורם לתופעות לוואי כלשהן. מוח העצם שנאסף מעובד במקום, ואז מזריקים אותו בחזרה למטופל תוך 30-60 דקות.

איסוף מוח עצם
איסוף מוח עצם
ניקור מותני
ניקור מותני

טיפול בתאי גזע הנגזרים ממוח העצם (BM-SC)

1. הערכה

  • קלינית (ADOS…)
  • מעבדה (נסיוב, צואה, שתן)

עד חודש 1 לפני הטיפול

2. איסוף מוח עצם (3-5 מ"ל לכל ק"ג משקל גוף), המופרד בחדר ניתוח

איסוף מוח עצם
3. מתן תוך-ורידית ולחלל עמוד השדרה (אינטראטקלית) IV + IT

4. הערכה

  • קלינית (ADOS…)
  • מעבדה (נסיוב, צואה, שתן)

1 + 3 + 6 חודשים לאחר הטיפול

שלבים 2 ו-3 מבוצעים תחת טשטוש קלה, פחות משעה 1, אמבולטורית

ניטור לאחר השתלת תאי הגזע

הסטטוס של ASD ינוטר 1, 3, ו-6 חודשים לאחר השתלת תאי הגזע, עם הערכות פסיכולוגיות ובדיקות מעבדה.

חקירתם של שינויים אלו עשויה לאפשר לצל-אל בע"מ לפתח כלי מבוסס סמנים ביולוגיים שינחה את יעילות הטיפול.

לקריאה נוספת: מאפיינים טיפוליים של תאי גזע מזנכימליים עבור הפרעות הספקטרום האוטיסטי, Medical Hypotheses

למידע נוסף על המחקרים האבחוניים והטיפוליים שלנו, הינך מוזמן ליצור קשר.

שאלות נפוצות

המחקר של צל-אל זיהה קשר חשוב בין המערכת החיסונית לבין ASD. על סמך ממצאים אלו, צל-אל מעוניינת לטפל בילדים צעירים בתאי הגזע העצמיים (אוטולוגיים) שלהם. למידע נוסף קרא על האבחונים והטיפולים (בדף זה).
המנגנון שבאמצעותו תאי גזע מספקים טיפול ממוקד ב-ASD משנה את ההפרעה הבסיסית בתפקוד החיסוני ומשפר את התפקוד וההתחדשות של רקמת מוח תקינה. בילדים צעירים, הגמישות של המוח, או היכולת לחדש את רקמת המוח, היא גבוהה במיוחד. ההשפעה הסינרגטית של אפנון חיסוני והתחדשות רקמת המוח עשויה להוביל לשיפור קליני משמעותי.

הרציונל הטיפולי של תאי גזע מזנכימליים (MSC*) עבור ASD

Mesenchymal stem cells*
  • תגובה אוטואימונית כרונית
  • נוירוגנזה ↓ (הפרעה נוירו-התפתחותית)
בשל המאפיינים הכפולים של MSC, המדכאים את ההפרעה החיסונית תוך הקידום של נוירוגנזה, טיפול עם MSC יכול להתאים עבור ASD, בייחוד בילדים צעירים ("גמישות המוח"). השפעה סינרגטית (1+1>2)
עד היום, טיפול בתאי גזע (SCT) אוטולוגיים הוכח כבטוח ויעיל. תופעות לוואי לטווח הקצר עשויות לכלול כאבי ראש וסחרחורת החולפים במהירות. לקריאה נוספת: מחקרים הראו כי תאי גזע הם בטוחים ומתאימים לטיפול בילדים צעירים עם ASD. קרא עוד

הצוות של צל-אל חוקר את הקשר בין ASD, הפרעות בתפקוד מערכת החיסון ותאי גזע כעשור. פרסמנו את המחקרים שלנו והגשנו פרוטוקולים לרשויות התקינה הבינלאומיות. אנחנו כבר רואים את הסימנים להצלחה קלינית. המחקר שלנו קיבל אישורים מוועדות האתיקה וממשרד הבריאות הישראלי. אנו מרחיבים את המחקר שלנו באמצעות סוכנות התרופות האירופית (EMA) ובשיתוף מספר מרכזים אקדמיים בחו"ל.

צל-אל מתכננת להשיק מחקר טיפולי. לקבלת עדכונים אנא מלאו את הטופס שלהלן.

    כן! ברצוני להירשם לקבלת דיוור מאת צל-אל

    צל-אל היא הראשונה לבצע מחקר טיפולי המשתמש בתאי הגזע של המטופל על סמך הפרעה ברורה בתפקוד חיסוני בילדים עם ASD.

    המחקר של צל-אל הוא הראשון שמציע טיפול בתאי גזע המבוסס על הפרעה ברורה בתפקוד חיסוני בילדים עם ASD. ככל שהמחקר יורחב מאבחוני לטיפולי, צל-אל מתכננת להדגים את הקורלציה בין מערכת החיסון של הילד עם ASD לאחר טיפול בתאי גזע (SCT) והשיפור בהתנהגותו. הדבר ידגים (בעתיד) כי התנהגויות הקשורות ל-ASD מקורן בבסיס ביולוגי שניתן לטפל בו. צל-אל גאה להיות הראשונה להציע טיפול חדשני בתאי גזע מזנכימליים (MSC) אוטוליגיים* כחלק ממחקר מקיף לפני הטיפול ולאחריו.

    *תאי גזע של המטופל עצמו

    הגישה הטיפולית המתוכננת של צל-אל היא טיפול בילדים צעירים עם תאי גזע עצמיים שלהם (אוטולוגיים).

    עד כה טיפול בתאי גזע מגופו של המטופל עצמו ("אוטולוגי") הוכח כבטוח ויעיל. תופעות לוואי לטווח הקצר לעתים כוללות כאבי ראש וסחרחורת החולפים במהירות.

    אנא שימו לב כי עמוד זה ממחיש גישה טיפולית אחת. צל-אל בע"מ חוקרת גישות שונות המשמשות לטיפול בתאי גזע בילדים צעירים. אנא קראו את הבלוג שלנו למידע נוסף בנושא זה.